Prvi korak u mogućem liječenju Daunovog sindroma

Naučnici su uspjeli da u izolovanim ćelijama koriguju genetsku grešku koja prouzrokuje Daunov sindrom, tako približavajući nauku osmišljavanju terapije za ovaj poremećaj, prenosi britanski Gardijan.

Američki naučnici su u nizu eksperimenata uzeli ćelije pacijenata sa Daunovim sindromom i "umirili" dodatni hromozom koji prouzrokuje nastanak ovog poremećaja. Terapija za liječenje na osnovu ovog istraživanja je još uvijek daleko, ali naučnici smatraju da je učinjen veliki prvi korak u liječenju hromozoma.

"Ovo je ogroman tehnički iskorak, koji otvara bezbroj novih puteva za istraživanje", kazala je Elizabet Fišer, profesor neurogenetike.

Uprkos medicinskim dostignućima koja pružaju pacijentima miran život u srednjem dobu, oni koji naslijede ovaj poremećaj i dalje su izloženi riziku od srčanih oboljenja, crijevnih i krvnih poremećaja, kao i poremećajima tiroidne žlijezde.

"Dugotrajna mogućnost, i još uvijek ne toliko sigurna mogućnost, je terapija liječenja hromozoma u prevenciji nastanka Daunovog sindroma. Ali sve ovo je makar deceniju daleko, ne želim da dajem lažnu nadu pacijentima odmah," kazala je Džin Lorens sa Univerziteta u Masačusetsu.

Kod zdravih osoba, gotovo svaka ćelija u tijelu nosi 23 para hromozoma, ali "greške" u ranom embrionalnom stadijumu nekad u tijelu bebe formiraju dodatni hromozom, i Daunov sindrom nastaje kada ćelije imaju dodatni hromozom 21.

Terapija liječenja hromozoma na ljudskim bićima bila bi puna praktičnih i etičkih poteškoća. Kako bi nastanak Daunovog sindroma bio spriječen, uređivanje genoma bi moralo da bude izvedeno u embrionalnoj ili fetusnoj fazi u materici, pri čemu bi se morala "popraviti" većina, ako ne i sve, buduće bebine ćelije. To je, ipak, daleko od nečega što je danas izvodljivo i dozvoljeno u medicini.

( Vijesti online )