Geni koji se bore protiv raka: Liječenje koje postaje realnost

Odobrenje liječenja leukemije genima, koje se u očekuje u SAD-u u sljedećih par mjeseci, otvoriće vrata potpuno novim vrstama liječenja raka.

Kompanije i univerziteti žure da što prije razviju ove nove terapije, koje reprogramiraju imune ćelije pacijenta, pretvarajući ih u uništitelje raka koje istraživači nazivaju "živom drogom". Jedan od trenutnih ciljeva je da omoguće da funkcionišu kod različitih vrsta raka, uključujući rak dojke, prostate, bešike, pluća i pankreasa.

"Ovo je bio potpuni preokret sa rakom krvi", kaže dr Stefan Grap, direktor imunoterapijskog programa u Dečijoj bolnici u Filadelfiji. "Ako bude moglo da funkcioniše i kod poodmaklih tumora, biće potpuni preokret za cijelu oblast".

Ovakav oblik liječenja sada se istražuje i kod glioblastoma, agresivnog tumora na mozgu.

Rezultati studija na Univerzitetu u Pensilvaniji bili su pomješani. Od prvih deset pacijenata jedan je živio 18 meseci sa nečim što istraživači nazivaju "stablinom bolešću". Druga dva preživjela imaju rak koji je napredovao, a ostali su umrli.

Studije napreduju u mnogo pravca. Proizvodi koji su najbliže odobravanju liječiće rak krvi, kao što su leukemija i limfom.

Očekuje se da ovi novi oblici lečenja koštaju po nekoliko stotina hiljada dolara i dolaze uz rizike. Pacijenti u najranijim istraživanjima skoro su umrli od nuspojava kao što je su groznica, nizak pritisak i začepljenje pluća.

Doktori su naučili kako da kontrolišu takve reakcije, ali eksperti su zabrinuti oko potencijalnih dugoročnih efekata, kao što je drugi rak koji bi u teoriji mogli da izazovu onesposobljeni virusi koji se koriste u genetskom inženjeringu. Takvih primjera još uvijek nije bilo.

Novo liječenje leukemije zahtjeva odstranjivanje miliona bijelih krvih zrnaca, zvanih T-ćelije - često posmatrane kao vojnici imunog sistema - iz pacijentovog krvnog sistema, njihovo genetsko programiranje da prepoznaju i ubiju rak, zatim njihovo množenje i ponovno ubacivanje u pacijenta. Cio ovaj proces je skup jer se liječenje svake osobe mora obaviti posebno.

Istraživanja u različitim centrima pokušavaju da pronađu načine da koriste ove izmenjene ćelije, zvane CAR-T ćelije, protiv mezotelioma i raka bešike, dojke, prostate, pankreasa i pluća. Dr Grap kaže da su tumori poput utvrđenja. "Oni ne žele da dozvole T ćelijama da prodru. Potrebna nam je kombinacija pristupa, CAR-T plus još nešto, ali dok se to još nešto ne pronađe nećemo nailaziti na iste reakcije."

Prvobitno liječenje leukemije T ćelijama nastalo je Univerzitetu u Pensilvaniji, koji je dao licencu Norvatisu. U julu vladina komisija predložila je odobrenje za uzak krug ozbiljno bolesnih pacijenata, samo par stotina godišnje u SAD-u: oni starosti od 3 do 25 godina koji imaju akutnu limfoblastnu leukemiju koja nije reagovala na standardno liječenje, ili se nakon njega vratila.

Takvi pacijenti imaju male šanse za preživljavanje, ali u kliničkim ispitivanjima samo jedno liječenje T-ćelijama kod mnogih je proizvelo duge remisije, a neke možda čak i izliječilo.

Norvatis planira da podnese zahtjev za još jedno odobrenje istog liječenja (koje se zove CTL019 ili tisagenlecleucel) za odrasle sa tipom limfoma - širenje velikog limfoma B ćelija koji je odbio liječenje, ili se nakon njega vratio. Suparnik, Kit Farma, takođe se prijavio za odobrenje liječenja limfoma T- ćelijama. Još jedan suparnik, Juno, morao je da prekine istraživanje T-ćelija, nakon što je pet pacijenata umrlo od oticanja mozga. Kire je takođe prijavio jednu ovakvu smrt.

Norvatis istražuje i nekoliko drugih tipova T-ćelija sa drugačijim genetskim promjenama, u svrhu liječenja hronične limfocitne leukemije, multiplog mijeloma, kao i glioblastoma. Neki od obećavajućih radova uključuju napore da postojeća liječenja genima još efikasnijim kod raka krvi. Pacijentima sa limfomom T- ćelije se daju zajedno sa lijekom ibrutinibom, i čini se da ova kombinacija djeluje bolje od bilo čega drugog.

Istraživači u Centru za rak Md Univerziteta u Teksasu, u Hjustonu, pokušavaju potpuno drugačiji pristup programiranju ćelija, za koji se nadaju da možda jednog dana pruži liječenje "na gotovo", koje neće morati da se prilagođava svakom pacijentu posebno i možda bude manje skupo.

Umjesto korišćenja T-ćelija, tim koristi prirodne ćelije ubice, drugu komponentu imunog sistema, koja ima moć da se bori protiv svega što prepozna kao strano. Umjesto vađenja ćelija iz pacijenata, istraživači, dr Kejti Rezvani i dr Elizabet Špal, odstranjuju ćelije ubice iz uzoraka krvi iz pupčane vrpce, donirane od žena koje su se upravo porodile, prenosi Nedeljnik.

Jedna jedinica krvi iz pupčane vrpce doprinosi dovoljno ćelija za liječenje pet osoba, rekla je.

"Planiramo da napravimo proizvod i ubacimo ga svježeg u pacijenta, ali takođe radimo i na optimizaciji procesa zaleđivanja, da bismo mogle da napravimo proizvod, zaledimo ga i čuvamo, kako bismo ga dale pacijentu kada mu je potreban."

( Vijesti online )