Bez rizične operacije koštane srži prije pojave prvih simptoma, djeca oboljela od rijetke bolesti mozga - adenoleukodistrofije (ALD), koja uglavnom pogađa dječake - ranije nisu mogla da žive duže od pet godina.
Ova opaka bolest dovodi do odumiranja nervnih ćelija u mozgu i oboleli gubi sposobnost kretanja, govora i razmišljanja. Čak i uspješne transplantacije dovodile su do trajnih invaliditeta.
Upravo zato je nova studija, čiji su rezultati objavljeni u "New England Journal of Medicine", tako posebna. Prvi put ljekari su uspeli da izliječe ALD i to uz pomoć genske terapije.
Nakon dvije godine genske terapije, tretmana koji bi trebalo da košta na stotine hiljada dolara, 15 od 17 dečaka sa mutacijom gena koja izaziva ALD, nije razvilo simptome. Jedan od preostale dvojice, koji je umro, bio je u uznapredovalom stadijumu bolesti kada je počeo da prima terapiju i nije mu bilo spasa, dok je drugi povučen iz istraživanja.
Genska terapija efikasno je zaustavila napredak bolesti, objašnjava vođa studije Dejvid A. Vilijams.
Terapija ima svoja ograničenja, budući da je neophodno da počne što je moguće ranije.
Geni se do ćelije pacijenta dopremaju deaktiviranim oblikom HIV-a i potrebno je godinu dana da bi se zdrave ćelije razmnožile u koštanoj srži i stigle do mozga, gde igraju ulogu u zaštiti neurona.
Prednosti su te što pacijenti ne moraju da čekaju donora, niti uzimaju imunosupresante, koji mogu da imaju teške nuspojave, prenosi B92.
Bonus video:
